بالتيمور، 30 مايو 2025- يشارك باحث في معهد Kennedy Krieger في جهد دولي كبير أثمر عن تطوير أول علاج دوائي واعد لداء لمرض سوء تغذية الكظرية وبيضاء الدماغ (CALD)، وهو مرض دماغي وراثي نادر وغالبًا ما يكون قاتلًا، ويصيب الأولاد الذين تتراوح أعمارهم بين 3 و12 سنة.
العقار التجريبي، الذي يُعرف باسم leriglitazone، يخضع حاليًا للبحث ضمن تجربة سريرية دولية تُعرف باسم NEXUS. وهي تجربة سريرية دولية متعددة المراحل، تجري حاليًا في الولايات المتحدة وأوروبا وأمريكا الجنوبية. وجد التحليل الأخير الذي أُجري على 11 مريضًا لمدة 6 أشهر أن دواء leriglitazone ساعد في إبطاء تقدُّم المرض لدى المشاركين جميعهم. والأكثر إثارة، أنه بدا وكأنه أوقف تطور المرض تمامًا لدى ما يقرب من نصف الأولاد. وتُعدّ هذه النتائج إشارة مبكرة واعدة لإمكانية تطوير علاج دوائي فعّال لهذا المرض الخطير.
قال د/ إيريك مالاك، مدير الأبحاث السريرية في مركز Moser لحالات ضمور المادة البيضاء في معهد Kennedy Krieger وكبير مؤلفي الدراسة، إن هذه اللحظة كانت ثمرة سنوات طويلة من العمل.
وأضاف: "هذه هي أول إشارة إلى إمكانية أن يبطئ دواء فموي تطوّر هذا المرض المُدمّر." وتابع: "من خلال التعاون الوثيق مع زملائنا الدوليين، استطعنا اتخاذ خطوة محورية نحو تطوير علاج آمن ومتاح للجميع."
شارك د/ مالاك في تصميم الدراسة وتقييم صور الرنين المغناطيسي، كما تولّى تحليل البيانات وتفسيرها، وساهم في تحديد المؤشرات الأساسية لقياس النتائج. وقد كانت خبرته الطويلة في مجال التصوير بالرنين المغناطيسي، وفي دراسة التاريخ الطبيعي للمرض، ذات دور أساسي في إنجاح هذه التجربة السريرية.
في الوقت الحالي، يقتصر علاج سوء تغذية الكظرية وبيضاء الدماغ (cALD) على خيارين فقط: زراعة الخلايا الجذعية التقليدية والعلاج الجيني باستخدام الخلايا الجذعية. وكلاهما يُعد عالي الخطورة، وغالبًا ما يكون غير متاح للعديد من المرضى بسبب توقيت التشخيص، أو المضاعفات، أو صعوبة الوصول إلى العلاج. وإذا تمت الموافقة عليه، سيصبح leriglitazone أول دواء فموي على الإطلاق لعلاج لسوء تغذية الكظرية وبيضاء الدماغ (cALD).
قال د/ مالاك: "هذه النتيجة هي ثمرة سنوات من العمل والتعاون العالمي. ونحن فخورون بكوننا جزءًا من الفريق الذي يسعى لتقديم حلول علمية حقيقية للعائلات التي هي في أمسّ الحاجة إليها. ونأمل أن يقود هذا الإنجاز إلى خيار علاجي أكثر أمانًا وأسهل في الوصول إليه."
من المتوقع صدور النتائج النهائية لتجربة NEXUS في 2025. تفضل بزيارة موقعنا الإلكتروني للإطلاع على مزيد من المعلومات حول أبحاث معهد Kennedy Krieger لعلاج لسوء تغذية الكظرية وبيضاء الدماغ (cALD) وحالات ضمور المادة البيضاء الأخرى.
###
نبذة عن معهد Kennedy Krieger
يُعد معهد Kennedy Krieger منظمة غير ربحية معروفة عالميًا، يقع في منطقة بالتيمور/واشنطن العاصمة الكبرى، ويُحدث تأثيرًا في حياة ما يقرب من 30,000 فرد سنويًا من خلال تقديم مجموعة واسعة من الخدمات، تشمل: العلاج الطبي الداخلي والخارجي، وعلاجات الصحة السلوكية والعافية، وخدمات الرعاية المنزلية والمجتمعية، والبرامج المدرسية، إلى جانب التدريب والتثقيف المهني والدفاع عن القضايا المتعلقة بالصحة العصبية. ويقدم معهد Kennedy Krieger مجموعة واسعة من الخدمات للأطفال والمراهقين والبالغين الذين يعانون من أمراض أو اضطرابات أو إصابات تؤثر على النظام العصبي وتتنوع شدتها من المتوسط إلى الحاد. ويترأس المعهد فريقًا من الباحثين الذين يساهمون في فهم نشوء الاضطرابات مع استحداث أساليب تدخل جديدة وطرق تشخيص ووقاية وعلاج مبكرة. يُرجى زيارة www.kennedykrieger.org/ لمزيد من المعلومات حول معهد Kennedy Krieger.
